吉瑞替尼FDA批准适应症

FDA批准吉瑞替尼用于复发或难治性FLT3突变的急性骨髓性白血病（AML）

2018年11月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准吉瑞替尼用于治疗经FDA批准的测试所检测的FLT3突变的复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）成年患者。

批准使用吉瑞替尼是基于ADMIRAL试验（NCT02421939）的中期分析，该试验包括138名复发或难治性AML患者，这些患者通过LeukoStrat CDx FLT3突变检测法发现FLT3 ITD、D835或I836突变。吉瑞替尼以每天120毫克的剂量口服，直到出现不可接受的毒性或缺乏临床效益。经过4.6个月的中位随访（范围：2.8至15.8），29名患者获得完全缓解（CR）或部分血液学恢复的CR（CRh）（21%，95%CI：14.5，28.8）。

在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的106名患者中，有33名（31.1%）在基线后的任何56天内变得不需要红细胞和血小板输注。在基线时不需要输RBC和血小板的32名患者中，有17名（53.1%）在基线后的任何56天内仍不需要输血。

在≥20%的患者中发生的最常见的不良反应是肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/乏力、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐。

推荐的吉瑞替尼剂量为120毫克，每天口服一次。

FDA授予该申请快速通道和优先审查，以及孤儿产品的指定。

资料来源：FDA官网