吉瑞替尼可治疗急·急性髓系白血病AML

吉瑞替尼可以同时靶向FLT3-ITD以及FLT3-TKD突变,FLT3突变在AML中很常见,其中FLT3-ITD约占30%,FLT3-TKD约占7%,此类患者即使在异基因造血干细胞移植后,预后也很差。
FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差,挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中,甚至在复发后,FLT3突变的状态有可能发生改变。因此,确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。吉瑞替尼作为FMS样酪氨酸激酶3(FLT3),对大约三分之一急性髓系白血病患者中发现两种常见FLT3突变——FLT3-ITD和FLT3-TKD有显著的抑制作用。
XOSPATA的一组研究显示,在化疗后AML复发或未改善的人群中,研究人员对比了247名服用XOSPATA的患者和124名接受化疗的患者的总生存率(the rate of overall survival)。结果显示,服用XOSPATA的患者OS中位值为9个月,而接受化疗患者的为6个月;使用XOSPATA,完全缓解的患者继续保持缓解状态的中位数为15个月,而化疗的中位值为2个月。
患者用药后最常见的不良反应是肌肉、关节疼痛、疲劳、肝酶升高(肝转氨酶)。服用Xospata的患者可见罕见的分化综合症(症状可能包括发烧,咳嗽,呼吸困难,肺部或心脏周围液体,体重迅速增加,肿胀,肾功能不全或肝功能不全)。孕妇或哺乳期妇女不应服用Xospata,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。
急性髓系白血病(AML)这种快速发展的癌症,能够抑制骨髓和血液中的正常细胞,从而导致正常血细胞数量减少,这类患者都需要持续输血。估计有25%至30%的AML患者在FLT3基因中有突变,这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关,Xospata靶向这种基因,它也是第一款能够单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。

