在一项随机、双盲、安慰剂对照试验（ADAURA，NCT02511106）证明了奥希替尼对EGFR 19号外显子缺失或21号外显子L858R突变阳性的NSCLC患者的疗效，这些患者已经完成了肿瘤切除，无论之前是否有辅助化疗。FDA基于这一试验结果批准了奥希替尼用于EGFR突变非小细胞肺癌肿瘤切除术后的辅助治疗。

2020年12月18日，美国食品和药物管理局（FDA）批准奥希替尼用于肿瘤切除术后的辅助治疗，这些患者的肿瘤具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21 L858R突变，这些突变是通过FDA批准的测试检测的。

一项随机、双盲、安慰剂对照试验（ADAURA，NCT02511106）证明了EGFR 19号外显子缺失或21号外显子L858R突变阳性的NSCLC患者的疗效，这些患者已经完成了肿瘤切除，无论之前是否有辅助化疗。符合条件的可切除肿瘤患者（IB – IIIA期）需要以非鳞片状组织学为主，并且通过cobas® EGFR突变测试从中心实验室的肿瘤组织中前瞻性地识别出EGFR 19号外显子缺失或21号外显子L858R突变。共有682名患者被随机分配（1:1），在手术和标准辅助化疗（如果有的话）恢复后接受奥希替尼80毫克口服，每天一次或安慰剂。

主要疗效指标是由研究者评估确定的II – IIIA期NSCLC患者的无病生存（DFS）。奥希替尼组患者的中位DFS未达到（38.8，NE），而安慰剂组为19.6个月（16.6，24.5）（HR 0.17 95% CI: 0.12, 0.23; <0.0001）。整体研究人群的DFS是次要的疗效指标；奥希替尼组的患者未达到中位数（NE，NE），而安慰剂组为27.5个月（22，36）（HR 0.20 95% CI: 0.15, 0.27; <0.0001）。

奥希替尼用于早期NSCLC辅助治疗的推荐剂量为80毫克，每日一次，可随餐或不随餐服用，直到疾病复发或出现不可接受的毒性，或最长持续3年。

服用奥希替尼的患者最常见（>20%）的不良反应，包括实验室异常，是淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、腹泻、贫血、皮疹、肌肉骨骼疼痛、指甲中毒、中性粒细胞减少、皮肤干燥、口腔炎、疲劳和咳嗽。

该审查是在Orbis项目下进行的，这是FDA肿瘤学卓越中心的一项倡议。Orbis项目为国际合作伙伴之间同时提交和审查肿瘤学药物提供了一个框架。在这次审查中，FDA与澳大利亚治疗用品管理局（TGA）、巴西卫生监管局（ANVISA）、加拿大卫生部、新加坡卫生科学局和瑞士Swissmedic合作。其他监管机构的申请审查正在进行。

这次审查使用了实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划，该计划简化了整个临床申请提交前的数据提交，以及评估援助，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。美国食品和药物管理局比其目标日期提前两个月批准了这项申请。

该申请被授予突破性指定。

资料来源：FDA