通过一项一项多中心、单臂临床试验AMPECT（NCT02494570），FDA评估了西罗莫司蛋白结合颗粒用于治疗恶性血管周围上皮细胞瘤的疗效，并批准了其针对该适应症患者的治疗。

2021年11月22日，美国食品和药物管理局批准西罗莫司蛋白结合颗粒注射液（白蛋白结合）用于局部晚期不可切除或转移的恶性血管周围上皮细胞瘤（PEComa）的成人患者。

AMPECT（NCT02494570）是一项多中心、单臂临床试验，对31名局部晚期不可切除或转移的恶性PEComa患者进行了疗效评估。患者在每个21天周期的第1天和第8天接受西罗莫司蛋白结合颗粒，剂量为100毫克/平方米，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标是总反应率（ORR）和反应持续时间（DOR），由盲法独立中央审查评估，采用RECIST v.1.1。ORR为39%（95%CI：22%，58%），包括2名完全反应的患者。中位数DOR没有达到（95%CI：6.5个月，无法估计）。在反应者中，67%的反应持续时间超过12个月，58%的反应持续时间超过24个月。

最常见的（≥30%）不良反应是口腔炎、疲劳、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重下降、食欲下降、咳嗽、呕吐和排泄障碍。最常见的（≥6%）3至4级实验室异常是淋巴细胞减少、葡萄糖增加、钾减少、磷酸盐减少、血红蛋白减少和脂肪酶增加。

推荐剂量为100毫克/平方米，在每个21天周期的第1天和第8天以静脉输液方式给药，持续30分钟，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

该申请被授予优先审查、快速通道指定、突破性疗法指定和孤儿药指定。

资料来源：FDA