2018年5月，基于两项国际、设计相同、随机、双盲、安慰剂对照的试验：ADAPT-1和ADAPT-2，FDA对阿伐曲泊帕针对慢性肝病患者的血小板减少症的疗效进行了研究，并批准了阿伐曲泊帕用于该适应症的治疗。

2018年5月21日，FDA（美国食品和药物管理局）批准阿伐曲泊帕用于计划接受手术的成人慢性肝病患者的血小板减少症。

批准的依据是两项国际的、设计相同的、随机的、双盲的、安慰剂对照的试验：ADAPT-1和ADAPT-2。患有慢性肝病和血小板减少症的患者（n=430）在预定手术前5天每天接受阿伐曲泊帕（n=274）或安慰剂（n=156），并进行至少一次剂量后安全评估。患者随机（2:1）接受阿伐曲泊帕或安慰剂治疗，并根据肝细胞癌状态和与选择性手术相关的出血风险（低、中或高）进行分层。

被随机分配到阿伐曲泊帕的患者根据入院时的平均血小板计数接受差异化的剂量。基线血小板计数低于40,000/uL的患者（低基线血小板队列）接受阿伐曲泊帕60毫克口服，每天一次，连续5天。那些基线血小板计数为40000至小于50000/uL的患者（高基线血小板队列）接受阿伐曲泊帕40毫克口服，每天一次，连续5天。符合条件的患者被安排在最后一剂研究药物的5至8天后进行手术。

主要疗效终点是在随机化后和选择性手术7天内不需要输血小板或任何出血抢救程序的患者或应答者的比例。

在低基线血小板队列中，在ADAPT-1和ADAPT-2试验中，接受阿伐曲泊帕治疗的患者分别有66%和69%有反应。在接受安慰剂的患者里，有23%的患者有反应（治疗差异 43%；95% CI：27, 58；p0.0001）>

在高基线血小板队列中，两项试验中88%的接受阿伐曲泊帕治疗的患者有反应，而安慰剂治疗的患者只有38%和33%。 治疗差异为50%（95%CI：32，68；p0.0001）>0.0001）>

至少有3%的患者报告的最常见的不良反应是热射病、腹痛、恶心、头痛、疲劳和周围水肿。

阿伐曲泊帕的推荐剂量是基于患者在预定手术前的血小板计数。

FDA授予该申请优先审查权。

在2019年6月，FDA还批准了阿伐曲泊帕的扩大适应症请求，用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）。资料来源：FDA