在一项随机、开放标签、积极控制的试验中评估了疗效后，FDA批准了维布妥昔单抗联合化疗治疗经典霍奇金淋巴瘤的儿童患者。这是维布妥昔单抗的第一个儿童肿瘤用药批准。

2022年11月10日，美国食品和药物管理局（FDA）批准维布妥昔单抗联合多柔比星、长春新碱、依托泊苷、泼尼松和环磷酰胺用于2岁及以上既往未经治疗的高危经典霍奇金淋巴瘤 (cHL)儿童患者。这是维布妥昔单抗的第一个儿童肿瘤用药批准。

在一项随机、开放标签、积极控制的试验中评估了疗效。高风险被确定为Ann Arbor IIB期与大量疾病、IIB期、IVA期和IVB期。在总共600名随机患者中，300名患者被随机分配到维布妥昔单抗+多柔比星（A）、长春新碱（V）、依托泊苷（E）、泼尼松（P）和环磷酰胺（C）[维布妥昔单抗+AVEPC]，300名患者被随机分配到A+博霉素（B）+V+E+P+C[ABVE-PC]组。每个治疗组的患者最多接受5个周期的下列治疗。

维布妥昔单抗+AVEPC组：维布妥昔单抗1.8毫克/公斤，持续30分钟（第1天），多柔比星25毫克/平方米（第1和第2天），长春新碱1.4毫克/平方米（第8天），依托泊苷125毫克/平方米（第1-3天），泼尼松20毫克/平方米BID（第1-7天），环磷酰胺600毫克/平方米（第1和2天）；或

ABVE-PC组：多柔比星25毫克/平方米（第1和第2天），博来霉素5单位/平方米（第1天）和10单位/平方米（第8天），长春新碱1.4毫克/平方米（第1和第8天），依托泊苷125毫克/平方米（第1-3天），泼尼松20毫克/平方米BID（第1-7天），环磷酰胺600毫克/平方米（第1和2天）。

主要疗效指标是无事件生存期（EFS），定义为从随机入组到最早出现疾病进展或复发、第二次恶性肿瘤或因任何原因死亡的时间。两组都没有达到EFS的中位数。在维布妥昔单抗+ AVEPC组有23个事件（8%），在ABVE-PC组有52个事件（17%），相应的危险比为0.41（95% CI：0.25，0.67；P=0.0002）。

在接受维布妥昔单抗联合AVEPC治疗的儿童患者中，最常见的≥3级不良反应（≥5%）是中性粒细胞减少症、贫血、血小板减少症、发热性中性粒细胞减少症、口腔炎和感染。

2岁及以上儿童患者推荐的维布妥昔单抗剂量为1.8mg/kg，最高为180mg，每3周与AVEPC联合使用，最多为5次。

这次审查使用了评估援助，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。

该申请被授予优先审查。维布妥昔单抗也被指定为治疗霍奇金淋巴瘤的孤儿药。

资料来源：FDA