基于一项开放标签，单臂，多中心临床试验2102-HEM-101（NCT02719574）的疗效，FDA批准了奥卢特尼布用于检测到易感IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者的治疗。

2022年12月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准将奥卢特尼布（Olutasidenib）胶囊用于经FDA批准的检测手段检测到易感IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

批准基于研究2102-HEM-101 (NCT02719574)，这是一项开放标签、单臂、多中心临床试验，包括147名患有复发性或难治性AML的成年患者，这些患者使用上述检测方法确认有IDH1突变。 奥卢特尼布口服给予，150 mg，每天两次，直至疾病进展、不可接受的毒性或造血干细胞移植。 中位治疗持续时间为4.7个月（范围：0.1-26个月）。 16名(11%)患者在使用奥卢特尼布后接受了造血干细胞移植。

疗效基于完全缓解率(CR)加上完全缓解伴部分血液学恢复(CRh)的比率、CR+CRh的持续时间以及从输血依赖转为独立的转化率。CR+CRh率为35%（95%置信区间[CI]：27%、43%），其中CR为32%，CRh为2.7%。 CR+CRh的中位时间为1.9个月（范围：0.9-5.6个月），CR+CRh的中位持续时间为25.9个月（95% CI：13.5个月，未达到）。

在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的86名患者中，29名(34%)在基线后的任何56天内不再依赖红细胞和血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的61名患者中，有39名(64%)在基线后的任何56天期间仍然不依赖输血。

最常见的不良反应（≥20%）是恶心、疲劳/不适、关节痛、便秘、白细胞增多、呼吸困难、发热、皮疹、粘膜炎、腹泻和转氨酶炎。处方信息包含一个黑框警告，提醒医疗保健专业人员和患者注意可能致命的分化综合征的风险。

推荐的奥卢特尼布剂量为150 mg，每天空腹口服两次（至少在饭前1小时或饭后2小时），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议治疗至少6个月以产生临床反应。

资料来源：FDA