博舒替尼 Bosutinib FDA获批适应症

2017年12月19日，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准博舒替尼用于治疗新诊断的慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph+）慢性骨髓性白血病（CML）患者。

批准的依据是一项开放标签、随机、多中心试验（BFORE，NCT02130557）的数据，该试验涉及487名Ph+新诊断的CP CML患者，他们被随机分配接受博舒替尼400毫克，每天一次或伊马替尼400毫克，每天一次。主要疗效指标是12个月时的主要分子反应（MMR），定义为国际尺度上BCR ABL比率≤0.1%（相当于从标准化基线上减少≥3个对数），中央实验室评估的ABL成绩单至少为3000个。12个月时，博舒替尼组的MMR为47.2%（95%CI：40.9，53.4），伊马替尼组为36.9%（95%CI：30.8，43.0）（P=0.0200）。

新诊断的CML患者最常见的不良反应（发生率≥20%）是腹泻、恶心、血小板减少、皮疹、丙氨酸氨基转移酶升高、腹痛和天冬氨酸氨基转移酶升高。

FDA于2012年首次批准博舒替尼用于治疗对先前治疗有抵抗力或不耐受的慢性、加速或爆裂期Ph+CML患者。

对于新诊断的慢性期Ph+CML，博舒替尼的推荐剂量是400毫克，每天一次，与食物同服。

美国食品和药物管理局对博舒替尼的这项申请给予了优先审查和孤儿药称号。

资料来源：FDA