培唑帕尼FDA都获批了那些适应症

FDA批准培唑帕尼用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者

2009年10月20日，美国食品和药物管理局（FDA）批准培唑帕尼用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。

培唑帕尼是一种每日一次的口服药物，是一种血管生成抑制剂，可能有助于防止新血管的生长，从而阻止需要血管才能生存的肾癌肿瘤的生长。

培唑帕尼的批准得到了FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）的一致决定的支持，即培唑帕尼对晚期肾癌患者的益处与风险状况是可以接受的。ODAC审查了一项III期临床试验的数据，该数据显示，与安慰剂相比，培唑帕尼的肿瘤进展或死亡风险降低了54%，与之前的治疗无关。

在这项III期试验中，培唑帕尼的总体中位PFS为9.2个月，安慰剂为4.2个月。接受培唑帕尼治疗的未接受治疗的患者经历了11.1个月的中位无进展生存期（PFS），而安慰剂为2.8个月。此外，以前接受过细胞因子治疗的患者，使用培唑帕尼的中位PFS为7.4个月，而使用安慰剂为4.2个月。

在接受培唑帕尼治疗的受试者中，发生率≥20%的最常见不良事件包括腹泻、高血压、头发颜色改变、恶心、厌食和呕吐。这些毒副作用中差异≥2%的3/4级不良事件包括肝功能异常、高血压、腹泻、气喘和腹痛。有10%以上的患者出现实验室异常，培唑帕尼治疗组更常见（>5%），包括转氨酶升高、高血糖、白细胞减少、高胆红素血症、中性粒细胞减少、低磷血症、血小板减少、淋巴细胞减少、低钠血症、低镁血症和低血糖症。290名患者中有1.4%与药物有关的死亡，包括肝功能衰竭（n=2）、中风（n=1）和穿孔（n=1）。肝功能障碍被列为产品标签中的盒式警告。标签中的其他警告和预防措施涉及到QT延长和点滴出血、出血性事件、动脉血栓性事件、胃肠道穿孔和瘘管、高血压、伤口愈合受损、甲状腺功能减退、蛋白尿和怀孕。

FDA批准培唑帕尼用于治疗软组织肉瘤患者

2012年4月26日，美国食品和药物管理局（FDA）批准培唑帕尼用于治疗曾接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者。软组织肉瘤是一种始于肌肉、脂肪、纤维组织和其他组织的癌症。

培唑帕尼通过干扰血管生成而起作用，血管生成是固体肿瘤生长和生存所需的新血管的增长。

软组织肉瘤是一种具有许多亚型的罕见癌症。培唑帕尼获得批准的临床试验依据中包括20多种亚型的肉瘤。该药物未被批准用于脂肪细胞性软组织肉瘤和胃肠道间质瘤患者。

在一项单一的临床研究中，对369名曾接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者评估了培唑帕尼的安全性和有效性。患者被随机选为接受培唑帕尼或安慰剂。该研究旨在衡量患者在癌症没有进展的情况下生存的时间长度（无进展生存期）。接受培唑帕尼的患者，疾病没有进展的时间中位数为4.6个月，而接受安慰剂的患者为1.6个月。

接受培唑帕尼治疗的患者最常见的副作用是疲劳、腹泻、恶心、体重减轻、高血压、食欲下降、呕吐、肿瘤和肌肉疼痛、头发颜色改变、头痛、味觉扭曲、呼吸短促和皮肤变色。

培唑帕尼有一个黑盒警告，提醒患者和卫生保健专业人员注意肝脏损害（肝毒性）的潜在风险，这可能是致命的。应监测患者的肝功能，如果肝功能下降，应停止治疗。

培唑帕尼被授予该适应症的孤儿药地位指定。培唑帕尼曾于2009年10月首次被批准用于治疗晚期肾癌。

资料来源：FD